文｜胡香赟

　　編輯｜海若鏡

　　站在當(dāng)下，展望未來(lái)一片繁華，回首過(guò)去滿是泥濘。這大概是國(guó)內(nèi)細(xì)胞與基因治療（CGT）領(lǐng)域這兩年最真實(shí)的寫(xiě)照。

　　一方面，動(dòng)輒百萬(wàn)的CAR-T不好賣已經(jīng)不再是秘密，艱難增長(zhǎng)的處方數(shù)量就是最好寫(xiě)照；另一方面，“風(fēng)向標(biāo)”美國(guó)FDA在去年年末先掀起CAR-T的“致癌風(fēng)波”，后叫停國(guó)內(nèi)相關(guān)企業(yè)的臨床試驗(yàn)，都為行業(yè)帶來(lái)一絲不確定性。而尚仍處在早期發(fā)展階段的CGT領(lǐng)域，最擔(dān)憂的就是“有不好的信號(hào)出現(xiàn)”。

　　價(jià)格降不下來(lái)怎么辦？未來(lái)的開(kāi)發(fā)方向在何處？如何提高研發(fā)到產(chǎn)業(yè)化整個(gè)過(guò)程的效率？這些問(wèn)題不斷困擾著CGT企業(yè)。

　　1月18日，翊博生物集團(tuán)和北京亦莊生物醫(yī)藥投資管理有限公司主辦，北京經(jīng)濟(jì)技術(shù)開(kāi)發(fā)區(qū)管委會(huì)指導(dǎo)的首屆“北京CGT新趨勢(shì)發(fā)布會(huì)”上，來(lái)自政府、投資機(jī)構(gòu)和企業(yè)多方的從業(yè)者紛紛帶來(lái)自己的思考。

　　在最初始的開(kāi)發(fā)原理上，中國(guó)科學(xué)院研究員杜洋提到，免疫細(xì)胞療法在血液系統(tǒng)中的效果已經(jīng)得到充足證明。當(dāng)前，它最大的問(wèn)題在于，響應(yīng)好的免疫檢查點(diǎn)治療的療效很顯著，但“有些沒(méi)有響應(yīng)”。此外，免疫分化和危險(xiǎn)因素也導(dǎo)致它在臨床應(yīng)用推廣需要進(jìn)一步探索。比如，抗原特異性比較復(fù)雜、腫瘤微環(huán)境的屏障這對(duì)療效的影響非常大，就需要在腫瘤的特異性抗原識(shí)別方面進(jìn)一步提高，也就是改進(jìn)和完善免疫治療的遞送系統(tǒng)。

　　連通產(chǎn)業(yè)鏈上下游各個(gè)環(huán)節(jié)，提高整體效率，或許也是解法之一。惠每資本創(chuàng)始人羅如澍提到，醫(yī)藥、醫(yī)療和醫(yī)保“三醫(yī)合一”是為整個(gè)產(chǎn)業(yè)鏈提供更多結(jié)構(gòu)性發(fā)展機(jī)會(huì)的方法。“無(wú)論是上端的醫(yī)療產(chǎn)品，還是下端的金融產(chǎn)品，實(shí)現(xiàn)的場(chǎng)所都是醫(yī)院。在海外，這個(gè)鏈條的各個(gè)環(huán)節(jié)都有很多巨頭公司，各自為政，效率反而不好。但中國(guó)市場(chǎng)處在一個(gè)新建的過(guò)程，有很多機(jī)會(huì)將其打通、提高產(chǎn)業(yè)效率。”

　　他以當(dāng)前北京地區(qū)整體的CGT產(chǎn)業(yè)為例介紹稱，任何產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的起點(diǎn)都在上游平臺(tái)化企業(yè)中，從細(xì)胞、體外動(dòng)物身上開(kāi)始；后續(xù)無(wú)論是人體臨床還是上市后的使用，最終要回到醫(yī)院里。先有上游供應(yīng)鏈基建的成立，然后才有持續(xù)的研發(fā)進(jìn)展、市場(chǎng)營(yíng)銷，最終落地到患者手里。而北京地區(qū)豐富的醫(yī)療資源恰恰使其成為“臨床試驗(yàn)和產(chǎn)品使用”的核心。

　　“如果能通過(guò)跟園區(qū)戰(zhàn)略發(fā)展結(jié)合，扶植類似于翊博生物這樣的平臺(tái)型生物科技公司，到后期時(shí)連接惠每打造的商業(yè)化平臺(tái)，打通研發(fā)生產(chǎn)，到臨床試驗(yàn)、營(yíng)銷、服務(wù)整個(gè)環(huán)節(jié)，實(shí)現(xiàn)從藥物研發(fā)到保險(xiǎn)的服務(wù)整個(gè)產(chǎn)業(yè)鏈的貫通，就能讓整個(gè)生態(tài)體系變得更加完善。”

　　此外，錢從哪里來(lái)，還會(huì)不會(huì)來(lái)？仍然是CGT產(chǎn)業(yè)鏈上下游企業(yè)當(dāng)前最關(guān)心的問(wèn)題。

　　醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)顯示，2023年國(guó)內(nèi)醫(yī)療健康領(lǐng)域一級(jí)市場(chǎng)投融資金額為829.2億元，環(huán)比下降34.41%；從近5年來(lái)趨勢(shì)上看，細(xì)胞療法、基因編輯賽道的關(guān)注度在不斷走低。

　　近日，有CGT領(lǐng)域明星創(chuàng)業(yè)者對(duì)36氪直言，“看人投錢”的時(shí)代已經(jīng)過(guò)去，融資時(shí)所有人的起點(diǎn)都是一樣的。“我們都很難，別的企業(yè)更可想而知。”

　　翊博生物聯(lián)合創(chuàng)人程鏵在分享中提到，當(dāng)前的醫(yī)藥市場(chǎng)寒冬下，資本方“對(duì)很多技術(shù)非常猶豫”，許多都會(huì)問(wèn)做到了臨床第幾期。“其實(shí)，不應(yīng)該盲目看臨床試驗(yàn)到了哪個(gè)階段，因?yàn)槟呐率桥R床3期也依然會(huì)有很多試驗(yàn)失敗。更希望資本方看技術(shù)時(shí)要看基本盤(pán)，只要基本盤(pán)合理，成功只是一個(gè)時(shí)間問(wèn)題。”

　　這一過(guò)程中，在多數(shù)企業(yè)看來(lái)，“出海”是CGT企業(yè)尋求生存空間的方法，尤其是在2023年，西比曼、傳奇生物、亙喜生物等企業(yè)相繼與跨國(guó)藥企達(dá)成大額BD交易、并購(gòu)事件之后。

　　可瑞生物創(chuàng)始人謝興旺表示，這既有積極的一面，也有挑戰(zhàn)的一面。“每家企業(yè)可能都有成為跨國(guó)公司的夢(mèng)想，但還是要現(xiàn)實(shí)一點(diǎn)。第一階段，和MNC合作得到技術(shù)上的背書(shū)和認(rèn)可不可避免，這一過(guò)程中或許要交些‘學(xué)費(fèi)’，但后者有非常好的市場(chǎng)準(zhǔn)入和商業(yè)化體系，和MNC學(xué)習(xí)的過(guò)程也是自己沉淀的過(guò)程。也許我們賣兩、三個(gè)產(chǎn)品之后，從第四個(gè)產(chǎn)品開(kāi)始，就可以真正地自己去賺全球市場(chǎng)的錢。”